maticne stanice weforum

Zašto bi matične stanice mogle biti medicinska inovacija stoljeća

Tekst preveden sa stranice World Economic Forum, i izvorno se nalazi na linku ispod:
https://www.weforum.org/agenda/2020/01/how-will-stem-cells-impact-the-future-of-medicine/

Kako je prezentirano na godišnjem sastanku Svjetskog ekonomskog foruma, trenutno tržište tretmanom matičnim stanicama raste za 36% godišnje a još bržu ekspanziju će doživjeti kad se jave revolucionarne metode liječenja neprenosivih bolesti ili usljed promjene životnog stila. Sredstva u ovaj sektor pristižu od ulagača u nove poslovne poduhvate i od velikih kompanija. Uz značajnije resurse i sve iskusniji talenatirani kadar, naučnici i ljekari bi mogli razviti nauku o matičnim stanicama za liječenje najzahtjevnijih bolesti na svijetu.

Upravo sada matične stanice vašeg tijela vrijedno rade obnavljajući vašu kožu svake dvije sedmice, stvarajući nova crvena i bijela krvna zrnca i dovršavajući hiljade drugih zadataka neophodnih za život. One su vaša lična fontana mladosti.

Naučnici se uglavnom slažu da matična stanica treba da može učiniti sljedeće:

  • Samoobnova: dijeljenjem kreirati još jednu matičnu stanicu, odnosno napraviti identičnu kopiju sebe; i
  • Razlučivanje: promijeniti se u razne druge vrste stanica.

Prema jednoj teoriji starenja, između 30. i 50. godine starosne dobi, naše matične stanice dosegnu prekretnicu te njihov broj i funkcije počinju opadati. To rezultira tipičnim karakteristikama povezanim sa starenjem.

Kratka historija matičnih stanica

Čini se da nema jednog pronalazača matičnih stanica. Zapisi datiraju iz 1800-ih pa nadalje, ali prvi uspješan medicinski postupak bila je transfuzija koštane srži 1939. godine. Napredak u imunologiji doveo je do usklađivanja davalaca, u početku preko braće, sestara i bliskih rođaka. Usklađivanje davalaca koji nisu u krvnom srodstvu procvjetalo je 1970-ih kad su se počele formirati i liste davalaca.

Tokom 1980-ih naučnici su identifikovali embrionalne matične stanice kod miševa, što je dovelo do kloniranja ovce Dolly 1997. godine. To je stvorilo ogroman interes za primjenu matičnih stanica u medicini, ali i otpor u SAD-u gdje je savezno finansiranje istraživanja i razvoja u osnovi zaustavljeno 2001. godine.

Nobelova nagrada za ranije otkriće induciranih pluripotentnih matičnih stanica (iPS) dodijeljena je 2012. godine. One u biti vraćaju svojstva potencije i samoobnavljanja zrelim nematičnim stanicama, čineći da one opet djeluju poput matičnih stanica.

U deceniji između 2010. i 2019. godine pojavio se prvi val start-up preduzeća koja se bave matičnim stanicama, zajedno sa programima istraživanja i razvoja mnogih velikih farmaceutskih kompanija, što je dovelo do inovacija i prvih kliničkih ispitivanja iPS-a i drugih srodnih tretmana.

Regenerativna medicina 2019. godine

Prema podacima iz Izvještaja Q3 Saveza za regenerativnu medicinu za 2019. godinu, širom svijeta postoji 959 kompanija za regenerativnu medicinu koje sponzorišu 1052 aktivnih kliničkih ispitivanja. Od toga je 525 kompanija u Severnoj Americi, 233 u Evropi i Izraelu, a 166 u Aziji. Ukupno je investirano 7,4 milijardi dolara u kompanije za regenerativnu medicinu u 2019. godini. Od toga je 5,6 milijardi dolara posvećeno genetskoj terapiji i tretmanu genetski modifikovanim stanicama; 3,3 milijarde dolara staničnoj terapiji i 114 miliona dolara inženjerstvu tkiva.

Što je možda najuzbudljivije, kurativne terapije izlaze na tržište, a rezultati su zapanjujući: 60% pacijenata sa akutnom limfoblastičnom leukemijom koji su uzimali Novartisov Kymirah u potpunosti je reagovalo (nema tragova raka) i proglašeni su u punoj remisiji. U međuvremenu je 75% pacijenata sa beta talasemijom ovisnom o transfuziji koji su liječeni Zynteglom kompanije Bluebird Bio postiglo neovisnost od transfuzije. Što je možda najčudesnije, 93% pacijenata sa kičmenom mišićnom atrofijom liječenih Novartisovim lijekom Zolgensma bili su živi bez stalne ventilacije 24 mjeseca nakon liječenja. Trebali bismo očekivati ​​još medicinskih pomaka u narednim godinama.

Šta je sljedeće?

Nova nauka, nove start-up kompanije: nekoliko kompanija iz ovog sektora postalo je javno ili bilo predmet akvizicije. Ovi izlasci doveli su do recikliranja talenta i kapitala u nove kompanije. Budući da su nauka i komercijalni sistemi također napredovali, u sljedećem talasu kompanije se suočavaju sa još većim izazovima i poticajem inovacija uz još značajnije resurse.

Pacijenti su nestrpljivi: trenutno tržište tretmana matičnim stanicama raste za 36% godišnje a još brža ekspanzija će se dogoditi kad se jave revolucionarne metode liječenja neprenosivih bolesti (poput raka, dijabetesa i srčanih oboljenja) ili pod uticajem faktora životnog stila (na primjer rast kose na pravim mjestima, širenje kognitivnih sposobnosti ili povećanje zdravog životnog vijeka).

Novi modeli istraživanja i razvoja: u ovaj sektor investiraju velike kompanije, fondovi poduzetničkog kapitala i institucije poput Kalifornijskog instituta za regenerativnu medicinu (CIRM) i Programa nauke o matičnim stanicama države New York (NYSTEM). Neke od vodećih univerzitetskih istraživačko-razvojnih platformi uključuju Centar za komercijalizaciju regenerativne medicine u Torontu, Stanfordski institut za biologiju matičnih stanica i regenerativnu medicinu, Institut za matične stanice na Oxfordu i najvažnije, Institut za matične stanice na Harvardu (HSCI).

Osnovan 2004. godine, HSCI je ostvario fenomenalne rezultate. Osigurao je prvih 200.000 dolara sredstava laboratoriju Derricka Rossija, što je inspirisalo najveću inicijalnu javnu ponudu u sektoru biotehnologije do danas. Naučnici HSCI-a bili su i suosnivači ili čelnici u tri najistaknutije kompanije za genetsko uređivanje (CRISPR Tx, Intellia i Editas), kombinovanoj akviziciji kompanija True North / iPierian u iznosu od 1,55 milijardi dolara i nedavnoj akviziciji kompanija Semma Tx, Frequency Tx, Fate Tx, Epizyme Inc. i Magenta Tx vrijednoj 950 miliona dolara.

Mogućnosti investiranja

Za povremenog investitora, Evercore ISI razvija Indeks regenerativne medicine, koji bi mogao biti najjednostavniji način izgradnje portfolija. Za institucije i one sa dubljim džepovima formiraju se fondovi za regenerativnu medicinu, uključujući Fond regenerativne medicine Hexagon u Bostonu, koji ima za cilj osnivanje kompanija iz Instituta za matične stanice na Harvardu.

Gdje mogu nabaviti matične stanice?

Kupac neka pazi! Iako su potrebe pacijenata trenutne, oni koji traže terapije trebali bi pažljivo razmisliti o rizicima. Postoje mnoge sumnjive klinike koje se razmeću skupim tretmanima matičnim stanicama, a neki su pacijenti doživjeli zastrašujuće komplikacije. Dr. Paul Knoepfler sa UC-Davisa napisao je praktičan i naučno utemeljen vodič, koji vam toplo preporučujemo da pročitate ako vi ili član obitelji razmišljate o tretmanu ili kliničkom ispitivanju.

Zašto matične stanice? Zašto sada?

Glavni uzroci smrti 1900-tih bile su uglavnom zarazne odnosno prenosive bolesti. Iako se rasprostranjenost većine uzroka smanjila, najveća povećanja uključuju srčane bolesti (+ 40%) i rak (+ 300%). Doduše, to je dijelom posljedica udvostručenja životnog vijeka i nedostatka smrti zbog drugih uzroka. Međutim, uz dovoljno vrijeme i resurse, naučnici i ljekari mogu izliječiti ove teške bolesti.

U današnje vrijeme, šest od sedam glavnih uzroka smrti su neprenosive bolesti (srčana oboljenja, moždani udar, plućne bolesti, rak, Alzheimerova bolest i dijabetes). Na osnovu gore spomenutog ranog obećanja, regenerativna medicina mogla bi biti naša najbolja nada da riješimo teške neprenosive bolesti našeg doba, a možda i najtransformativnija medicinska inovacija jednog stoljeća.